Vytoužená naděje pro nemocné klučiny: Zázrak za 54 milionů
14 fotografií
Naděje na lepší život pro Maxíka (23 měsíců) se přiblížila! Hoch z Ostravy, který trpí spinální svalovou atrofií (SMA), podstoupil ve čtvrtek genovou léčbu medikamentem Zolgensma – nejdražším lékem v historii medicíny!
Lék dorazil do pražské motolské nemocnice v pondělí ve speciálním kontejneru se suchým ledem při teplotě –75 °C. Před vlastní aplikací ho zdravotníci nejdřív rozmrazili a připravili do formy vhodné k vpravení do žíly pomocí infuzní pumpy. „Léčivo se totiž ve formě, v jaké se dostává od výrobce do nemocniční lékárny, pacientovi ihned podat nedá,“ vysvětlila Jana Haberlová, vedoucí lékařka Neuromuskulárního centra Kliniky dětské neurologie 2. LF UK a FN Motol (na snímku).
70 minut statečnosti
Aplikace léku do Maxíkova tělíčka trvala přibližně 70 minut. Kvůli zákroku lékaři převezli malého pacienta z běžného na izolovaný JIP pokoj. Věčně rozesmátý klučina snášel celou proceduru velmi statečně. „Vše proběhlo naprosto normálně a bez jakýchkoli komplikací,“ dodala Haberlová.
V pondělí domů
Maxík zůstane v motolské nemocnici do pondělí, kdy ho lékaři plánují propustit do domácího ošetřování. Jestli léčba zabrala a zda bude mít očekávaný efekt, se podle lékařů ukáže přibližně do 3 měsíců. Další dva klučinové s SMA by lék Zolgensma měli v Motole dostat na konci května a začátkem června.
Nutné odběry krve utné odběry krve Kontroly bude Maxík absolvovat ambulantně. V prvním měsíci od podání léku každý týden, druhý a třetí měsíc pak každé dva týdny. Lékaři mu pokaždé odeberou krev, aby zjistili nebo vyloučili možné nežádoucí účinky podaného léku. S odstupem tří měsíců budou u Maxe kontrolovat motoriku, dechové funkce a polykání.
Sterilní příprava Pro zachování maximální bezpečnosti pro malého pacienta i ochrany personálu byla infuze připravena v místnosti se speciální vzduchotechnikou, v tzv. izolátoru. Ten zabezpečil sterilitu prostředí.
Jediná infuze ediná infuze srovná genetiku rovná genetiku Zolgensma je světově prvním lékem systémové genové léčby v medicíně, která u registrovaných léků doposud spočívala v úpravě buněk mimo tělo pacienta či v lokálním podání. V tomto případě se virový vektor podává pacientům formou infuze a dostává se do všech buněk těla. Jde o první lék, který je při systémovém podání schopen jednorázově vyřešit genetický nedostatek pacienta, tedy jednou infuzí opravit určitou genetickou poruchu. Podle dostupných dat třeba jednou provždy, což je naprosto přelomové.
Víte, že...
...podstatou nemoci SMA je porucha genu, která způsobí nedostatek bílkoviny nutné pro správnou funkci neuronů? Ty bez ní postupně zanikají, nejsou schopny vyslat signál do svalu a důsledkem toho pak svaly ochabují a svalová hmota ubývá. Více bývají postiženy dolní končetiny.
Oliverek liverek (1,5) už se chystá
Prvními lékařskými prohlídkami, nutnými před zákrokem, už prošel Oliverek (1,5) ze Sedlnice na Novojičínsku. Infuzi, která mu snad změní život k lepšímu, by měl dostat zhruba za tři týdny. Hoch, který stejně jako Maxík trpí SMA, už má za sebou v motolské nemocnici odběry krve. „Doktoři mu také přes břišní stěnu zavedou vstup do žaludku, musí se přichystat a upravit plicní ventilace,“ řekl chlapcův tatínek Bohumil. Jednu infuzi léku Zolgensma uhradí zdravotní pojišťovna. „Pokud vše půjde dobře, mohla by genová léčba proběhnout v prvním týdnu v červnu,“ doplnil chlapcův otec.
Adámek (23 měsíců): Pomoc přijde za třináct dní!
Na infuzi nejdražšího léku na světě se připravuje také Adámek (23 měsíců) ze Sokolova. Už má stanovený i termín. Roztok Zolgensma mu lékaři vpraví do žíly 28. května. Na předzákrokových testech byl hoch minulý týden a vše je v pořádku. „Jsme domluveni, že Adámek do Motola nastoupí 26. května a infuzi dostane o dva dny později,“ popsal Adámkův táta Samuel Ch. Stejně jako v případě Maxíka se hraje o čas. Už za měsíc mu budou dva roky, což je nejzazší možnost pro podání léku. Váha pacienta nesmí překročit 13,5 kg.
Oliverek (1,5) je těžce nemocný: Na lék potřebuje 62 milionů korun. Pomůžete?
Celý článek14 fotografií
